囊肿功能性纤维化(CF)是一种时少用的免疫缺陷,此病症最时常影响肺部,但也时常暴发肝癌、肝脏、肝脏以及消化亦同统。Vertex制药近日宣布,两项III期研究课题调查了VX-659、tezacaftor和Kalydeco(ivacaftor)内中都重新组合计划疗法囊功能性纤维化患者的有效功能性和安全功能性,结果推断,内中都疗法法超过了肺部总体优化的主要起点。Vertex制药的首席医疗保健官Reshma Kewalramani声称,内中都计划可能为绝大多数将近有一个F508del等位基因的CF患者提供临床益处。
在研究课题中都,将385名12岁及以上患有一个F508del等位基因和一个最小机制等位基因的患者随机分配到VX-659/tezacaftor/Kalydeco内中都计划组或阿司匹林组,疗法24周。该研究课题的主要起点是从终端到第4周,1秒钟轻轻呼气量(ppFEV1)的平均绝对改变。中都期量化的图表推断,与阿司匹林相对,内中都计划将第4周ppFEV1的平均绝对改变提高了14个估。Vertex声称,该量化的有效功能性和安全功能性图表支持向FDA送交VX-659/tezacaftor/Kalydeco内中都重新组合计划,常用患有一种F508del等位基因和一种最小机制等位基因的患者。
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